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CAR-T疗法相关研究进展

在预防性使用托珠单抗的情况下，自动化细胞制造平台生产的抗CD19嵌合抗原受体（CAR）-T细胞仍会使部分患儿出现严重的细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。一项研究对CAR-T的应用方案进行了修改，使CAR-T的初始剂量适应患儿的白血病负荷，并对高危患儿进行分次输注。详情请戳：2021EBMT|抗CD19CAR-T疗法治疗R/RALL患儿：分次输注可提高安全性，同时维持治疗有效性

急性髓系白血病（AML）的白血病干细胞中CD123高表达，是嵌合抗原受体（CAR）细胞疗法的潜在新靶点。意大利研究团队对细胞在体内外的抗肿瘤活性进行了探索。详情请戳：2021EBMT|细胞有望为CD123阳性儿童AML带来新治疗策略

ZUMA-5研究是一项针对自体抗CD19嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法：Axicabtageneciloleucel（axi-cel）治疗复发难治性（R/R）惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）患者的2期、多中心、单臂研究。详情请戳：2021EBMT丨ZUMA-5研究：Axi-cel治疗R/RiNHL，获益持久、安全可管理

OUTREACH研究旨在观察在非大学医疗中心（NMCs）lisocabtagenemaraleucel（liso-cel）治疗住院和门诊复发/难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的有效性和安全性。详情请戳：2021EBMT｜CAR-T疗法liso-cel在住院和门诊患者中的疗效相似：OUTREACH研究初步结果

本次EBMT年会上公布了嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法ciltacabtageneautoleucel（cilta-cel）治疗复发难治多发性骨髓瘤（RRMM）的Ib/II期CARTITUDE-1研究结果。详情请戳：2021EBMT|CARTITUDE-1研究：CAR-T疗法cilta-cel治疗RRMM带来深度缓解，安全性可控

本次EBMT年会上公布了自体抗CD19嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法Axi-cel一线治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的ZUMA-12研究中期分析结果。详情请戳：2021EBMT｜Axi-Cel作为高危LBCL患者一线治疗的第二阶段研究：ZUMA-12中期分析

ZUMA-2研究是一项II期研究，旨在评价KTE-X19（一种自体抗CD19嵌合抗原受体[CAR]-T细胞疗法）在既往1-5种治疗（包括Bruton酪氨酸激酶抑制剂[BTKi]）后，发展为复发/难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）患者中的疗效。本次EBMT年会上公布了ZUMA-2研究中随访≥1年的所有患者的结果。详情请戳：2021EBMT丨ZUMA-2研究：KTE-X19治疗R/RMCL，获益持久且多点有效

AxicabtagenCiloleucel（Axi-cel）在欧洲被批准用于治疗复发难治性大B细胞淋巴瘤（R/RLBCL）、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）和转化性滤泡性淋巴瘤（tFL）的成人患者。等分析了西班牙使用Axi-cel治疗患者的真实世界研究结果。详情请戳：2021EBMT｜Axi-cel用真实世界数据说话，治疗R/RLBCLORR达78%

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移植前预处理方案相关研究进展

以卡莫司汀（BCNU）为基础的预处理方案是自体造血干细胞移植（aHCT）治疗复发难治非霍奇金淋巴瘤（R/RNHL）的标准方案。由于加拿大出现卡莫司汀药物短缺，导致卡莫司汀价格大幅上涨，蒙特利尔大学梅森-罗斯蒙特医院研究中心于2015年5月决定中使用苯达莫司汀（Ba）替代aHCT前预处理方案中的卡莫司汀。作为质量控制，该中心比较了两种预处理方案的疗效结果。详情请戳：2021EBMT|苯达莫司汀预处理方案可改善接受移植的R/RNHL患者的预后

本次EBMT年会上公布多项关于芦可替尼预处理方案对骨髓纤维化（MF）患者异基因造血干细胞移植（alloHCT）预后影响的研究结果。详情请戳：2021EBMT|芦可替尼预处理方案对骨髓纤维化患者异基因造血干细胞移植预后影响

等的一项回顾性研究比较了塞替派+白消安+氟达拉滨（TBF）的预处理方案与其他方案对AML患者的影响。详情请戳：2021EBMT|TBF方案可改善完全缓解期AML患者的无病生存

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中国专家相关的研究进展

随着医学技术的进步与革新，中国在世界医疗领域中也发挥着日益重要的作用，越来越多的中国专家在国际大会上展现风采，共有2篇Oral和10篇Poster入围2021EBMT年会。详情请戳：2021EBMT|中国研究报告抢先看，10篇Poster精彩集锦

中国医学科学院血液病医院冯四洲教授团队针对本院血液系统恶性肿瘤患者侵袭性真菌病（IFD）的诊断和治疗分层情况进行了一项真实世界研究。详情请戳：2021EBMT中国之声|中国医学科学院血液病医院：血液系统恶性肿瘤患者IFD诊断和治疗分层的真实世界情况

陆道培医院的陆道培教授团队进行了一项回顾性研究，比较了抗T淋巴细胞球蛋白（ATLG）和兔抗胸腺细胞球蛋白（rATG）对抗CD19嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法治疗桥接移植的复发/难治性（R/R）和高危B细胞急性淋巴细胞性白血病（B-ALL）患者的预后影响。详情请戳：2021EBMT中国之声|ATLGvsrATG对CAR-T治疗桥接移植的R/R和高危B-ALL患者的预后比较

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其他研究进展

高危急性髓系白血病（HR-AML）和老年AML患者具有预后较差的细胞遗传学因素，同时具有较高的合并症发生概率。这部分患者对诱导治疗反应不佳，预后相比于复发难治（R/R）AML患者较差。一项研究探索了维奈克拉联合低甲基化药物（HMA）治疗初治AML和R/RAML的疗效和安全性，同时评价了该方案桥接移植的作用。详情请戳：2021EBMT|维奈克拉联合低甲基化药物治疗高危AML安全有效，可有效桥接移植

自体造血干细胞移植是多发性骨髓瘤（MM）的标准治疗方案，但是患者接受移植后仍会复发，需要接受额外的治疗。III期IKEMA研究（NCT03275285）证实，Kd方案（卡非佐米联合地塞米松）基础上联合Isatuximab（Isa-Kd方案）可为复发难治MM患者带来获益，该研究的亚组分析探索了该联合方案在先前接受过移植的MM患者中的疗效和安全性。详情请戳：2021EBMT|IKEMA研究亚组分析：Kd方案联合Isatuximab为移植后的MM患者带来获益

芦可替尼是一种口服选择性JAK1/JAK2抑制剂，通过抑制JAK-STAT通路抑制炎性细胞的增殖与分化，是目前治疗糖皮质激素耐药（SR）移植物抗宿主病（GVHD）最有效的药物之一。详情请戳：2021EBMT|芦可替尼GVHD治疗之旅，REACH3研究再更新

本次EBMT年会上公布多项基因疗法BetibeglogeneAutotemcel（beti-cel）治疗输血依赖性地中海贫血（TDT）的长期随访研究结果。详情请戳：2021EBMT|基因疗法Beti-cel治疗输血依赖性地中海贫血长期随访结果

一项研究旨在明确，在单倍体相合外周血干细胞移植（Haplo-PBSCT）中，环磷酰胺（PTCY）联合抗胸腺细胞球蛋白（ATG）治疗是否优于PTCY单药。详情请戳：2021EBMT｜在Haplo-PBSCT后环磷酰胺治疗的基础上加入ATG可降低cGVHD风险

JeanRoy等假设异基因造血干细胞移植（allo-HCT）后使用硼替佐米（BTZ）维持治疗可降低高危、年轻多发性骨髓瘤（MM）患者的疾病复发率和慢性移植物抗宿主病（cGVHD）发生率，并进行了临床研究，试图确定骨髓可测量残留疾病（MRD）对未来疾病进展的影响。详情请戳：2021EBMT|allo-HCT后继以硼替佐米治疗MM可显著降低中/重度cGVHD发生率

德国NicolausKröger等人进行了一项研究，比较了自体造血干细胞移植（ASCT）序贯allo-HSCT（auto-alloTSCT）继之以维持治疗，与ASCT序贯ASCT（auto-autoTSCT）继之以维持治疗在新诊断多发性骨髓瘤（MM）患者中的疗效。详情请戳：2021EBMT|ASCT序贯allo-HSCT继以维持治疗能否改善MM患者的疗效？